13家医院18位专家形成“儿童恶性血液病脐带血移植共识”

齐鲁网4月24日讯1989年世界首例脐带血移植获得成功，患者是一位患有范可尼贫血的5岁小男孩（Matthew Farrow），在接受其妹妹脐带血移植治疗之后达到完全康复（图1左下角图片为1988.10.6 Matthew Farrow接受移植，右下角照片为其移植20年后跟其主治医生的合影），随后20世纪90年代初，我国儿科医生相继拉开了脐带血移植临床研究与实践的序幕。

近年的临床实践表明脐带血具有获得迅速、HLA配型相合程度要求低、移植物抗宿主病（GVHD）程度较轻的特点，为了规范我国脐带血移植在儿童恶性血液病的适应症和移植时机，为患儿推荐合适的脐带血供体和预处理方案，中华医学会儿科学分会血液学组在《儿童恶性血液病脐带血移植（2010版）》的基础上，参考《美国血液与骨髓移植学会(ASBMT)指南》、《欧洲骨髓移植协作组(EBMT)指南》，制订了具有中国特色的《儿童恶性血液病脐带血移植专家共识》,该共识发表在中华儿科杂志2016年11月第54卷第11期P804-807（见图2）。

该“共识”就儿童恶性血液病的移植适应症及移植时机、脐带血细胞数量的选择及预处理方案等都做了明确的规定，并进一步指出：当具有某些特征的患儿采用非移植疗法预期效果很差，或者已有病例显示该患儿接受移植的疗效优于非移植时，这类患儿具有移植的指征。

以急性淋巴细胞白血病为例，移植时机为：1）第1次缓解期的部分高危患儿；2）非单纯骨髓外复发、诊断30月以内复发、高中危ALL诊断30月后复发的患者在第2次缓解期，应及时进行移植。3）对第3次或以上缓解期的患儿均应进行移植。4）对于难治、复发未缓解的患儿均建议有经验的医院进行挽救性移植。

以急性髓系白血病为例，移植时机为：1）具有指征的第一次完全缓解期的患儿；2）第二次及以上缓解期的病人；3）未缓解的患者应该进行挽救性移植；4）粒细胞肉瘤；5）具有同胞全相合供体的非低危患者均建议移植。

以慢性髓系白血病为例，脐带血移植的适应症为：1）伊马替尼治疗失败的慢性期患儿；2）第二代络氨酸激酶抑制剂（TKI）治疗反应欠佳（或失败或不耐受）患儿，尤其是加速期或急变期患儿建议进行移植；3）新诊断的儿童或青年患者，如果有合适的配型，建议移植。

该“共识”推荐尽量开展高分辨HLA配型，首选HLA配型6/6位点完全相合脐带血移植，5/6、4/6位点相合也可依次选择，部分单份脐带血细胞数量不能满足时，可以选择双份脐带血，该共识对脐带血植入的指标做出了具体规定：中性粒细胞连续3天达到0.5×10^9/L，血小板计数连续7天达到20×10^9/L。

针对患者移植前的预处理，该共识提供了两套方案，分别是经典方案与加强预处理方案，3岁以上的急性淋巴细胞白血病患者，有条件做全身辐射（TBI）的单位建议选择含TBI的预处理方案，并对移植后可能出现的移植物抗宿主病（GVHD）提出了切实有效的预防及治疗方案。

共识最后指出，脐带血移植是造血干细胞移植的方式之一，其疗效受多个环节影响，与移植的预处理强度、脐带血选择和患儿的病情、身体状况密切相关，群体规范化的同时，也需个体化处理，另外，为进一步提高儿童恶性血液病的长期存活率，需从诊断开始将患儿进行危险度分层，为患儿设计总体的治疗方案，在最恰当的时机接受移植治疗。

参与本共识制定的专家委员(按单位笔画顺序为序)：广州市妇女儿童医疗中心(孙新)；广西医科大学第一附属医院(罗建明)；上海儿童医学中心(陈静)；中山大学孙逸仙纪念医院(方建培)；中国医学科学院北京协和医学院血液学研究所血液病医院(竺晓凡)；四川大学华西第二医院(朱易萍)；北京京都儿童医院(孙媛)；苏州大学附属儿童医院(胡绍燕、肖佩芳)；首都儿科研究所(师晓东)；首都医科大学附属北京儿童医院(吴敏媛、张永红、秦茂权)；重庆医科大学附属儿童医院(于洁)；复旦大学附属儿科医院(钱晓文)；海军总医院(栾佐、吴南海、唐湘凤)

[责任编辑：杨凡、刘向阳]

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